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Hallan mecanismo donde las células se curan así mismas

11/05/2006 - Autor: La Crónica / BBC - Fuente: La Crónica / BBC
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terapia_genetica
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Expertos en terapia genética hallaron la manera de persuadir a las células para que se “auto-curen”,en vez de reemplazar a un gen defectuoso, el nuevo enfoque aprovecha los propios mecanismos de la célula para que ésta se corrija.

Los detalles de la investigación se presentarán en la conferencia de la Sociedad Europea de Genética Humana en Amsterdam.

La propuesta se centra en el estudio de la atrofia muscular espinal (SMA, por sus siglas en inglés), una enfermedad hereditaria relativamente común.

La condición también es una importante causa de muerte entre los recién nacidos ya que afecta a uno de seis mil bebés.

Debido a una degeneración de las neuronas en la médula espinal, los pacientes desarrollan una debilidad muscular, lo cual conduce a que las piernas, los brazos y el tronco se atrofien.

Pruebas. Es todavía muy pronto para saber cuan efectivo resultará este enfoque. Pero los resultados preliminares son alentadores

Robin Lovell-Badge, Instituto del Consejo Nacional de Investigación Médica señaló que “en pacientes con SMA el gen de la neurona que sobrevive (SMN1) se borra, pero una copia del gen se conserva (SMN2)”.

Sin embargo, ésta produce únicamente 10 por ciento de la proteína adecuada, lo que es insuficiente para prevenir la enfermedad.

Los investigadores, del Instituto de Genética de la Universidad de Colonia, analizaron una droga llamada Valprón, que se utiliza para tratar la epilepsia.

Pruebas de laboratorio han demostrado que el medicamento podría cuadruplicar los niveles de la proteína SMN.

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